1383/12/11، جلد ۶۳، شماره ۱۰، صفحات ۷۹۱-۸۱۳
عنوان فارسی ژنتيک مولکولی و ژن درمانی در بيماريهای ميتوکندريايی
چکیده فارسی مقاله پس از کشف اولين بيماری مرتبط با اختلال در ژنوم ميتوکندری در اواخر سال های 1980 تا کنون، شمار بيماری های مرتبط با نقص در ژنوم ميتوکندريايی رو به افزايش است. با وجود پيشرفت های بی شمار در فهم اختلالات ميتوکندريابی چه در سطح ژنتيکی و چه در سطح بيوشيميايی، هنوز درمان رضايت بخشی برای اکثر اين بيماران وجود ندارد. بخش عمده ای از اين مسئله به اين دليل می باشد که اکثريت اين بيماران دارای نقص در زنجيره تنفسی می باشند که مسئول توليد انرژی می باشد و تا کنون هيچ راه فرعی برای رساندن انرژی به اين افراد از طريق مصنوعی شناخته نشده، در نتيجه اکثر توجه ها به سوی ژن درمانی اين بيماری ها معطوف بوده است. در حال حاضر، سه راهکار برای ژن درمانی بيماری های ميتوکندريابی وجود دارد: مهار تکثير ژنوم معيوب با استفاده از فناوری آنتی سنس، معرفی ژن سالم به ميتوکندری و معرفی ژن سالم به هسته با هدف انتقال محصول پروتئينی ژن سالم به ميتوکندری. هر گونه موفقيتی در ژن درمانی ميتوکندری بستگی به در دست بودن ناقلين مناسب اختصاصی برای ميتوکندری می باشد. در مقاله مروری حاضر با استفاده از منابع جديد و معتبر فراوان به معرفی روش های جديد ژن درمانی و سيستمهای موجود برای رها شدن اختصاصی ژن به ميتوکندری پرداخته شده است. ناقلين اختصاصی ميتوکندری بايد دارای دو ويژگی باشند: بايد ژن مورد نظر را به طور اختصاصی در ميتوکندری رها کنند و از طرفی نبايد آن را در طول آندوسيتوز رها سازند. مدت های طولانی است که می دانيم ترکيبات آمفی فيل دارای مرکز باردار کاتيونی چون ردامين 123 و دکوالينيوم دارای تجمع داخل ميتوکندريابی می باشند. اين ترکيبات دارای چربی دوستی کافی همراه با مرکز بادار مثبت هستند. خاصيتی که موجب کاهش تغييرات انرژی آزاد به هنگام انتقال از محيط آبی به محيط هيدروفوب می شود و به هنگام عبور از غشاء ميتوکندی به منظور تجمع در ميتوکندری مورد نياز می باشد. اخيراً ناقلی معرفی شده است که از دکوالينيوم ساخته شده و به همين نام نيز ناميده می شود. مطالعات نشان داده است که اين ناقل به ژن مورد نظر متصل شده و آن را از نظر حمله نوکلئازها محافظت می کند. با توجه به ويژگی ذاتی اين ماده برای تجمع در ميتوکندری به نظر می رسد که اين ناقل می تواند به منظور رهاسازی اختصاصی ژن ها در ميتوکندری استفاده شود.
کلیدواژه‌های فارسی مقاله
عنوان انگلیسی
چکیده انگلیسی مقاله
کلیدواژه‌های انگلیسی مقاله
نویسندگان مقاله 24456---24457---
نشانی اینترنتی http://tumj.tums.ac.ir/browse.php?a_code=A-10-25-1068&slc_lang=fa&sid=fa
فایل مقاله فایلی برای مقاله ذخیره نشده است
کد مقاله (doi)
زبان مقاله منتشر شده fa
موضوعات مقاله منتشر شده General
نوع مقاله منتشر شده
برگشت به: صفحه اول پایگاه   |   نسخه مرتبط   |   نشریه مرتبط   |   فهرست نشریات